La FDA approuve le premier traitement pour certains types de leucémie myéloïde aiguë de mauvais pronostic
L'administration américaine des médicaments et des aliments a approuvé Vyxeos pour le traitement d'adultes atteints de deux types de leucémie myéloïde aiguë (AML): LMA associée à une nouvelle maladie diagnostiquée (T-AML) ou LAM avec des modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC). Vyxeos est une combinaison fixe de médicaments de chimiothérapie de daunorubicine et de cytarabine.
"C'est le premier traitement approuvé spécifiquement pour les patients atteints de certains types de LMA à haut risque", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre de la FDA pour Évaluation et recherche sur les médicaments. "Vyxeos combine deux chimiothérapies couramment utilisées en une seule formulation qui peut aider certains patients à vivre plus longtemps que s'ils recevaient les deux traitements séparément".
La LMA est un cancer qui se développe rapidement qui se forme dans la moelle osseuse et entraîne un nombre accru de globules blancs dans la circulation sanguine. L'Institut national du cancer des National Institutes of Health estime qu'environ 21 380 personnes recevront une LMA cette année; environ 10 590 patients atteints de LMA mourront de la maladie en 2017. La T-AML se produit comme une complication de la chimiothérapie ou du rayonnement dans environ 8 à 10 pour cent de tous les patients traités pour un cancer en moyenne cinq ans après le traitement. L'AML-MRC se caractérise par une histoire de certains troubles sanguins et d'autres mutations significatives chez les cellules cancéreuses. Les patients atteints de t-AML ou AML-MRC ont une très faible espérance de vie.
L'innocuité et l'efficacité de Vyxeos ont été étudiées chez 309 patients atteints de T-AML ou AML-MRC nouvellement diagnostiqués qui ont été randomisés pour recevoir Vyxeos ou des traitements administrés séparément de la daunorubicine et de la cytarabine. L'essai a mesuré combien de temps les patients ont vécu à partir de la date à laquelle ils ont commencé l'essai (survie globale). Les patients qui ont reçu Vyxeos ont vécu plus longtemps que les patients qui ont reçu des traitements distincts de la daunorubicine et de la cytarabine (survie globale médiane de 9,56 mois contre 5,95 mois).
Les effets secondaires fréquents de Vyxeos incluent des hémorragies (hémorragie), de la fièvre avec faible taux de globules blancs (neutropénie fébrile), éruption cutanée, enflure des tissus (œdème), nausées, inflammation des muqueuses (mucosite), diarrhée, constipation, musculo-squelettique douleur, fatigue, douleurs abdominales, essoufflement (dyspnée), maux de tête, toux, diminution de l'appétit, rythme cardiaque anormal (arythmie), infection pulmonaire (pneumonie), infection du sang (bactériémie), frissons, troubles du sommeil et vomissements.
Les patients qui ont des antécédents d'hypersensibilité grave à la daunorubicine, à la cytarabine ou à tout composant de la formulation ne devraient pas utiliser Vyxeos. Les patients prenant Vyxeos devraient être surveillés pour des réactions d'hypersensibilité et une diminution de la fonction cardiaque. Vyxeos a été associé à des événements saignants graves ou mortels. La Daunorubicine a été associée à des dégâts sévères (nécrose) où le médicament se faufile dans la peau et le tissu sous-cutané de la perfusion intraveineuse (extravasation). Les femmes enceintes ou allaitantes ne doivent pas prendre Vyxeos, car elles peuvent causer des dommages à un fœtus en développement ou à un nouveau-né.
Les informations de prescription pour Vyxeos comprennent un avertissement encadré pour ne pas échanger Vyxeos avec d'autres produits contenant de la daunorubicine et / ou de la cytarabine.
La FDA a accordé cette demande d'évaluation prioritaire et les désignations de thérapie innovante. Vyxeos a également reçu une désignation de médicament Orphan, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments contre les maladies rares.
