La FDA approuve un nouveau traitement ciblé pour la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Idhifa (enasidenib) pour le traitement de patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire (LMA) qui ont une mutation génétique spécifique. Le médicament est approuvé pour être utilisé avec un diagnostic complémentaire, le test RealTime IDH2, qui est utilisé pour détecter des mutations spécifiques dans le gène IDH2 chez les patients atteints de LMA.
"Idhifa est une thérapie ciblée qui remplit un besoin non satisfait pour les patients atteints de LAM récidivante ou réfractaire qui ont une mutation IDH2", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie dans le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. "L'utilisation d'Idhifa a été associée à une rémission complète chez certains patients et à une réduction de la nécessité de transfusions de globules rouges et de plaquettes".
La LMA est un cancer qui se développe rapidement qui se forme dans la moelle osseuse et entraîne un nombre accru de globules blancs anormaux dans le sang et la moelle osseuse. L'Institut national du cancer des National Institutes of Health estime qu'environ 21 380 personnes recevront une LMA cette année; environ 2015 patients atteints de LMA mourront de la maladie en 2017.
Idhifa est un inhibiteur d'isocitrate déshydrogénase-2 qui fonctionne en bloquant plusieurs enzymes qui favorisent la croissance cellulaire. Si la mutation IDH2 est détectée dans des échantillons de sang ou de moelle osseuse en utilisant le test RealTime IDH2, le patient peut être admissible au traitement avec Idhifa.
L'efficacité d'Idhifa a été étudiée dans un essai à un seul bras de 199 patients atteints de LAM récidivante ou réfractaire ayant des mutations IDH2 détectées par le test RealTime IDH2. L'essai a mesuré le pourcentage de patients sans preuve de maladie et le recouvrement complet des calculs sanguins après traitement (rémission complète ou CR), ainsi que des patients sans évidence de maladie et récupération partielle des calculs sanguins après traitement (remission complète avec hématologie partielle récupération ou CRh). Avec un minimum de six mois de traitement, 19 pour cent des patients ont connu une CR pendant une moyenne de 8,2 mois et 4% des patients ont subi une CRH pour une moyenne de 9,6 mois. Sur les 157 patients qui ont besoin de transfusions de sang ou de plaquettes en raison de la LMA au début de l'étude, 34 pour cent n'ont plus besoin de transfusions après traitement avec Idhifa.
Les effets indésirables fréquents d'Idhifa comprennent la nausée, les vomissements, la diarrhée, l'augmentation des taux de bilirubine (substance trouvée dans la bile) et une diminution de l'appétit. Les femmes enceintes ou allaitantes ne doivent pas prendre Idhifa car elles peuvent causer des dommages à un fœtus en développement ou à un nouveau-né.
L'information de prescription pour Idhifa comprend un avertissement en boîte selon lequel une réaction indésirable connue sous le nom de syndrome de différenciation peut se produire et peut être fatale si elle n'est pas traitée. Les signes et les symptômes du syndrome de différenciation peuvent inclure la fièvre, la difficulté à respirer (dyspnée), la détresse respiratoire aiguë, l'inflammation dans les poumons (infiltrations pulmonaires radiographiques), le liquide autour des poumons ou du cœur (épanchements pleuraux ou péricardiques), gain de poids rapide, gonflement (périphérique œdème) ou le foie (hépatique), le rein (rénal) ou le dysfonctionnement multi-organique. Au premier soupçon de symptômes, les médecins devraient traiter les patients avec des corticostéroïdes et surveiller attentivement les patients jusqu'à ce que les symptômes disparaissent.
Idhifa a reçu la désignation de l'Examen de la priorité, en vertu de laquelle l'objectif de la FDA est de prendre des mesures sur une demande dans les six mois où l'agence détermine que le médicament, s'il est approuvé, améliorerait considérablement la sécurité ou l'efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d'un état grave. Idhifa a également reçu la désignation de médicaments orphelins, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments contre les maladies rares.
La FDA a accordé l'approbation d'Idhifa à Celgene Corporation. La FDA a accordé l'approbation du test RealTime IDH2 aux laboratoires Abbott.
