La FDA approuve un nouveau traitement contre la drépanocytose
Première approbation pour ce trouble sanguin rare en près de 20 ans.
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Endari (L-glutamine oral powder) pour les patients âgés de cinq ans et plus avec une drépanocytose pour réduire les complications sévères associées aux troubles sanguins. «Endari est le premier traitement approuvé pour les patients atteints de drépanocytose chez près de 20 ans», a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA et directeur de l'Oncologie de la FDA Centre d'excellence. "Jusqu'à présent, un seul médicament a été approuvé pour les patients atteints de cette maladie grave et débilitante".
La maladie de la faucille est un trouble héréditaire du sang dans lequel les globules rouges sont formés anormalement (en croissant ou en forme de "faucille"). Cela limite l'écoulement dans les vaisseaux sanguins et limite l'administration d'oxygène aux tissus du corps, ce qui entraîne une douleur intense et des dommages aux organes. Selon les National Institutes of Health, environ 100 000 personnes aux États-Unis ont une drépanocytose. La maladie survient le plus souvent chez les Afro-Américains, les Latinos et d'autres groupes minoritaires. L'espérance de vie moyenne pour les patients atteints de drépanocytose aux États-Unis est d'environ 40 à 60 ans.
l'innocuité et l'efficacité d'Endari ont été étudiées dans un essai randomisé de patients âgés de cinq à 58 ans atteints d'une drépanocytose qui ont eu deux ou plusieurs crises douloureuses au cours des 12 mois précédant l'inscription au procès. Les patients ont été assignés au hasard au traitement avec Endari ou placebo, et l'effet du traitement a été évalué sur 48 semaines. Les patients qui ont été traités avec Endari ont connu moins de visites à l'hôpital pour la douleur traitée avec un narcotique administré par voie parentérale ou un ketorolac (crises de cellules drépanocytaires), en moyenne, par rapport aux patients qui ont reçu un placebo (médiane 3 versus médiane 4), moins d'hospitalisations pour les cellules falciformes la douleur (médiane 2 par rapport à la médiane 3) et moins de jours à l'hôpital (médiane de 6,5 jours par rapport à la médiane de 11 jours). Les patients qui ont reçu Endari ont également eu moins de cas de syndrome thoracique aigu (une complication mortelle de la drépanocytose) par rapport aux patients qui ont reçu un placebo (8,6% contre 23,1%).
Les effets secondaires fréquents d'Endari comprennent la constipation, la nausée, les maux de tête, les douleurs abdominales, la toux, la douleur dans les extrémités, les maux de dos et les douleurs thoraciques.
Endari a reçu la désignation de médicaments orphelins pour cette utilisation, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments contre les maladies rares. De plus, le développement de ce médicament a été partiellement soutenu par le programme FDA Orphan Products Grants, qui fournit des subventions pour des études cliniques sur la sécurité et / ou l'efficacité des produits destinés à être utilisés dans des maladies ou des maladies rares.
La FDA a accordé l'approbation d'Endari à Emmaus Medical Inc.
