Technologie perturbatrice pour le traitement de l'hémophilie
La nouvelle thérapie diminue l'incidence des saignements de près de 90 pour cent.
Une équipe internationale d'hématologues, dont Guy Young, MD, du Children's Hospital Los Angeles, a constaté que chez les patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs, une nouvelle thérapie appelée emicizumab diminue de 87% l'incidence des épisodes saignant. Les résultats de cette étude multicentrique de phase III appelée HAVEN 1 seront présentés à la Société internationale de thrombose et d'hémostase et publiés dans New England Journal of Medicine.
Les personnes atteintes d'hémophilie A subissent un saignement excessif et nécessitent un traitement prophylactique avec un facteur de coagulation administré par voie intraveineuse habituellement 3 fois par semaine. Cependant, l'administration répétée du facteur de coagulation peut entraîner le développement d'anticorps, appelés inhibiteurs, qui attaquent et détruisent le traitement de prise de facteur nécessaire de ces patients très difficile.
Emicizumab, un nouvel anticorps monoclonal, est administré par voie sous-cutanée une seule fois par semaine. Selon Alan S. Wayne, MD, directeur du Centre pour le cancer et les maladies du sang pour enfants, «C'est une percée pour les personnes atteintes d'hémophilie A qui ne répond plus aux thérapies classiques de coagulation. Le traitement standard pour les patients atteints d'hémophilie A et d'inhibiteurs a La nouvelle thérapie est dramatiquement plus efficace pour prévenir les saignements. De plus, par rapport aux agents passants, l'emicizumab est plus facile à administrer, nécessite un dosage moins fréquent et, d'après cette étude, on utilise des médicaments appelés «agents passants». semble avoir un profil de sécurité amélioré. "
Guy Young, MD, directeur du programme d'hémostase et de thrombose et médecin principal pour les efforts d'étude à l'Hôpital pour enfants de Los Angeles, explique plus loin: «Bien que les médicaments standard nous permettent de« contourner »le besoin de facteur VIII, ils ne font pas le travail aussi efficacement ou aussi pour ces patients. Les saignements sont plus difficiles à arrêter, et les épisodes durent plus longtemps et font plus de dégâts aux patients. Un patient traité avec cette nouvelle thérapie avait été en fauteuil roulant pendant trois ans en raison d'un dommage articulaire causé par des incidents de saignement répété Maintenant, il marche.
L'étude a inclus 109 hommes de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs. Les personnes traitées avec une prophylaxie contre l'emicizumab ont subi 87% moins de saignements par rapport aux patients traités par des agents de contournement à la demande et 79% moins de saignements par rapport aux agents antiparasitaires prophylactiques antérieurs. Aucun anticorps anti-médicament n'a été détecté.
«C'est l'avancement le plus important que j'ai vu au cours de mes 20 années de travail dans le domaine de l'hémophilie», a déclaré Young, qui est également professeur de pédiatrie à la Keck School of Medicine de l'USC et traite les patients les plus pédiatriques atteints d'hémophilie en Californie. "Nous avons eu des familles qui volent de partout dans le pays pour avoir accès à ce médicament".
Des études sur l'utilisation de l'emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs sont en cours. Ce médicament n'est disponible que pour les patients dans le cadre d'un essai clinique mais est actuellement évalué par la FDA.
